¿Qué clases de terapia genética existen?

Publicado el 16 de Marzo de 2023 | Biología y Geología

En medicina, las enfermedades se pueden dividir en dos grupos: enfermedades infecciosas, si estas son producidas por patógenos como virus, bacterias, hongos, parásitos, etc. y enfermedades no infecciosas.

Dentro de las enfermedades no infecciosas, están las que se producen por problemas externos (como exposición a contaminación o hábitos nocivos, etc.) y las que tienen su origen en problemas estructurales dentro del organismo, siendo un claro ejemplo de esto último las enfermedades causadas por defectos genéticos.

Las enfermedades genéticas presentan un desafío considerable ya que aunque existen tratamientos paliativos que mitigan los efectos nocivos para la salud generados por las alteraciones genéticas, estos tratamientos tienen una efectividad limitada y en ningún caso son curativos, porque para ello sería necesario arreglar el fallo genético que produce la enfermedad y esto solo es posible mediante terapia genética (también llamada terapia génica).

Existen dos formas de terapia genética:

• Terapia in vivo: aquella que realiza la modificación genética directamente en el paciente. Para ello se inyecta la terapia y esta cambia el genoma de algunas de las células del cuerpo. Según la enfermedad, a veces será necesario modificar directamente el genoma de las células más afectadas por la patología, pero esto a veces es complicado si son poco accesibles y por esto se están explorando otras alternativas: por ejemplo, una estrategia es modificar genéticamente las células del hígado, ya que es fácil acceder a él a través de una inyección en la sangre, es un órgano robusto y muy activo metabólicamente. La idea es que en estos casos la terapia genética haga que el hígado fabrique la cura para la enfermedad y, desde el hígado, esta llegue a la sangre y de ahí a los tejidos que la necesitan.

• Terapia ex vivo: aquí se extraen células del paciente, se modifican genéticamente en el laboratorio y después se vuelven a introducir dentro del paciente. Este trabajo se suele hacer, por ejemplo, para modificar células de la sangre, las cuales se pueden sacar y volver a introducir dentro del cuerpo con relativa facilidad.

Actualmente empiezan a estar disponibles los primeros tratamientos basados en terapias genéticas, aunque se trata de tratamientos para enfermedades muy concretas, pero existe la esperanza de que en el futuro se podrán utilizar estas tecnologías para tratar enfermedades mucho más frecuentes en la población. Sin embargo, para ello habrá que superar varios desafíos técnicos que hagan esta tecnología eficiente y económicamente accesible, ya que los tratamientos actuales son muy caros y eso limita mucho su acceso.

Aplicación en el aula

Se recomienda la visualización del capítulo “No es raro tener una enfermedad rara” del programa de divulgación científica “El cazador de cerebros” (RTVE), donde se explica el impacto que pueden tener las mutaciones genéticas en la salud y, en ese contexto, cómo se está trabajando en el uso de terapias génicas para curar estas enfermedades.

Por Pablo Barrecheguren